本所成立的宗旨乃在顺应医学的未来发展，提高医学科技工作者的业务水平，促进医学科技的普及和推广，促进医学科学技术队伍的成长和提高，促进医学科技与经济建设相结合，为我国人民的健康服务，为社会主义现代化建设服务。
并透过国际合作，培育医学科技的研究人才，提升医学研究与医疗品质之水准，充沛我国的医疗资源。
本所的业务包括开展医学科技学术交流；编辑出版医学、科普等各类期刊及音像制品；开展继续医学教育、开展国际间学术交流、开展医学科学技术决策论证；评选和奖励的医学科技成果、学术论文和科普作品；发现、推荐和培养医学科技人才；开展医药卫生科学技术的咨询服务；推动医学科研成果的转化和应用。